დიუშენის მედიკამენტის მწარმოებელი კომპანია კვლევას იწყებს - რა შესაძლებლობას ქმნის საქართველოსთვის

თვეზე მეტია, დიუშენით დაავადებული ბავშვების მშობლები სახელმწიფოსგან სამკურნალო მედიკამენტების შემოტანას მოითხოვენ. მე-11 დღეა, მშობლები უწყვეტ პროტესტს გამოხატავენ მთავრობის კანცელარიასთან.

ჯანდაცვის სამინისტრო პოზიციას არ ცვლის და ამბობს, რომ არსებობს კითხვები წამლების უსაფრთხოებასთან დაკავშირებით და ერთადერთი საკითხი არის ის, „თუ რამდენად არის ეს წამალი ის წამალი, რომელსაც შეუძლია სიკეთის მოტანა ფატალური რისკების გარეშე.“

„რაც შეეხება იმას, რომ წამალი ბაზარზე ადრეა შემოსული და დავუშვათ, რომ უსაფრთხოება არ არის შეფასებული, ეს ბოლომდე ზუსტი ფორმულირება არ არის.“ – ამბობს ფარმაცევტული პოლიტიკისა და ფარმაკოეკონომიკის კონსულტანტი თინა ტურძილაძე.

მშობლები 4 მედიკამენტის შემოტანაზე საუბრობენ, რომელთაგან ერთ-ერთი „ელევიდისია”

Elevidys არის ადენო-ვირუსზე დაფუძნებული გენური თერაპია 4 წლისა და უფროსი ასაკის პაციენტებისთვის, რომელთაც დადასტურებული აქვთ დიუშენის კუნთოვანი დისტროფია და ეტლის გარეშე მოძრაობენ.

აღნიშნულ მედიკამენტს აქვს ამერიკის წამლის მარეგულირებელი სააგენტოს [FDA] სრული ავტორიზაცია და არ აქვს ევროპული მარეგულირებლის [EMA] ავტორიზაცია.

რა გზა გაიარა FDA-ის ავტორიზაციამდე მედიკამენტმა? რატომ არ აქვს ჯერჯერობთ ევროპული მარეგულირებლის ავტორიზაცია და პაციენტთა რომელი ჯგუფისთვის არის განკუთვნილი აღნიშნული თერაპია? – ამ კითხვებზე პასუხებს ვრცლად ქვემოთ მიმოვიხილავთ. 

გუშინ ცნობილი გახდა, რომ „ელევიდისის“ მწარმოებელმა კომპანიამ ევროპული მარეგულირებლის უარის პასუხად მესამე ფაზის მულტინაციონალური კვლევა დაიწყო. აღნიშნულის შესახებ  „პალიტრანიუსთან“ ინტერვიუში თინა ტურძილაძემ განაცხადა.

თინა ტურძილაძე ფარმაცევტული პოლიტიკისა და ფარმაკოეკონომიკის კონსულტანტია.

რა შესაძლებლობას იძლევა აღნიშნული კვლევა საქართველოსთვის და რატომ უნდა გამოხატოს სახელმწიფომ კვლევაში მონაწილეობაზე ინტერესი, – ტელეკომპანიის ეთერში თინა ტურძილაძემ აღნიშნულ საკითხებზე ისაუბრა. 

მისი თქმით, „ელევიდისის“ მწარმოებელი კომპანია რეგისტრაციაზე ევროპული მარეგულირებლის უარის პასუხად [ევროპულმა მარეგულირებელმა მწარმოებელი კომპანიისგან დამატებითი კვლევები მოითხოვა.] მესამე ფაზის მულტინაციონალურ კვლევას იწყებს [კვლევას მთელ მსოფლიოში].

კვლევა 72 კვირის განმავლობაში გაგრძელდება და ჩართული იქნება 100 პაციენტი.

ეს იქნება პლაცებოკონტროლირებადი კვლევა, რაც გულისხმობა იმას, რომ პაციენტების ნაწილი წამალს მიიღებს, ნაწილი კი – პლაცებოს.

„იმიტომ, რომ ეფექტი უფრო თვალსაჩინო იყოს და მალე მიიღონ ინფორმაცია, თუმცა, ეთიკურობის თვალსაზრისით, კვლევის დასრულების შემდეგ იმ პაციენტებსაც მისცემენ წამალს, რომლებსაც შეხვდებათ პლაცებო.

ეს ის მცირედ გაღებული კარია, სადაც საქართველომ შეიძლება შეძლოს შესვლა. ასეთ შემთხვევაში ჩვენი პაციენტები მედიკამენტსს უფასოდ მიიღებენ.“ – ამბობს თინა ტურძილაძე.

მისი თქმით, ეს წამალი ყველას არ ესაჭიროება, რადგან „იქ არის მუტაციის ფორმები, რომლებიც საერთოდ უნდა ამოირიცხოს კვლევიდან”

„ჩვენ არ ვიცით, ჩვენი 100 ბავშვიდან რამდენს სჭირდება ეს წამალი. შესაძლოა, ჩვენი პაციენტებიდან ეს სჭირდებოდეს 5-6 ან ცოტა მეტს, ან ნაკლებს. აქედან გამომდინარე, საქართველომ სისტემურ–გენეტიკური ტესტებით, სასწრაფოდ უნდა დაადგინოს კრიტერიუმები, რომ გამოიკვეთოს, თეორიულად ვინ შეიძლება გახდეს ამ კვლევის ბენეფიციარი.” – ამბობს ექსპერტი. 

ოპერატიულად უნდა შეიქმნას პაციენტების რეესტრი

თინა ტურძილაძის თქმით, ოპერატიულად უნდა შეიქმნას იმ პაციენტების რეესტრი, სადაც გენეტიკურად იქნება დადასტურებული დიაგნოზი – სტადიები/მდგომარეობა/რა მკურნალობა აქვთ მიღებული.

„ზოგადად, ეს რეესტრი იქნება ის, რითაც ყველა ინოვაციის მწარმოებელს მოიზიდავ, ვინც ამ კატეგორიის მედიკამენტზე მუშაობს.“ – ამბობს ექსპერტი.

მულტიდისციპლინური ჯგუფის შექმნა

„გენური თერაპია მარტივი არ არის.

ამისთვის გვჭირდება მულტიდიცისციპლინური ჯგუფი, რომელიც პაციენტების შესახებ რეესტრში სისტემურად შეიყვანს მონაცემებს. 

მე რამდენადაც ვიცი, სამინისტროში შეიქმნა ეს ჯგუფი. ეს რეესტრი დააზუსტებს, რა გვესაჭიროება. 

დღეს არიან ადამიანები, რომლებმაც არ იციან, რომელს რომელი წამალი სჭირდება და მიესადაგება.

დღეს ერთი მხარე ხედავს მხოლოდ დადებითს, მეორე მხარე – მხოლოდ რისკებს, დაუბალანსებელს, რაც სწორი არ არის და ეს არ არის ის, რაც მართებულ გადაწყვეტილებამდე მიიყვანს პროცესს.”

„უსაფრთხოება, რა თქმა უნდა, შეფასებულია“ – რა ეტაპები აქვს გავლილი წამალს.

„რაც შეეხება იმას, რომ წამალი ბაზარზე ადრეა შემოსული და დავუშვათ, რომ უსაფრთხოება არ არის შეფასებული, ეს ბოლომდე ზუსტი ფორმულირება არ არის – სინამდვილეში იშვიათი დაავადებების წამალი და ზოგადად, საშიში დაავადების სამკურნალო პრეპარატები ბაზარზე სრული კვლევის ციკლით არ შემოდის ხოლმე. რისკი – სარგებლის ბალანსის ამ შემთხვევაში ჩვეულებრივი წამლის რისკი – ბალანსის მსგავსი არ არის. ასეთ წამალს შეუძლია, წლობით კლინიკური კვლევის ეტაპზე იყოს, გაიაროს პირველი, მეორე, მესამე ფაზა.

ამასობაში აქ არის დაავადება, რომელიც სიცოცხლეს კრიტიკულ საფრთხეს უქმნის, ამიტომ როგორც კი წამალი გაივლის უსაფრთხოების კვლევას, როგორც კი გაივლის პირველ ეტაპს, სადაც უსაფრთხოება შეფასდა, მერე გაივლის მეორე ეტაპს, სადაც ეფექტიანობის სიგნალებია და მესამე ფაზის პირველ ნაწილს, სადაც ეს ბალანსი შეფასდება – ამ ეტაპიდან წამალს უშვებენ ბაზარზე და იღებენ ავტორიზაციას.

ამის შემდეგ ხდება ფარმაკოზედამხედველობა და მონაცემების შეგროვება, რომ ხელახლა გადააფასონ რისკი – სარგებლის ბალანსი.

ეს იმას არ ნიშნავს, რომ მისი უსაფრთხოება შეფასებული არ არის. რა თქმა უნდა, შეფასებულია, უბრალოდ, მუდმივად ხდება უსაფრთხოების ანგარიშების მოთხოვნა და მათი შეფასება – ხომ არ შეიცვალა მონაცემები, რომელიმე მხარის მხრიდან.“ – ამბობს თინა ტურძილაძე.

მისივე თქმით, ეს სტანდარტული შემთხვევა არ არის და სახელმწიფომ სხვანაირად უნდა მიიღოს გადაწყვეტილებები.

„ჩვენ ჯერ უნდა ვიცოდეთ, რამდენ ბავშვს სჭირდება ეს. იქ არის გარკვეული მუტაციები, რომლებსაც ეს წამალი არ მიესადაგება. იქ ნიუანსებია, მეც არ ვარ გენეტიკოსი და არ დაგტვირთავთ ამით. არის კატეგორია, რომელსაც არ მიესადაგება ეს წამალი.

გენური თერაპიის ინფრასტრუქტურა სახელმწიფოს არ აქვს. ასეთი პრაქტიკა არ არის ქვეყანაში. ეს არის მოწინავე თერაპიები, რომელთაც განსაკუთრებული მკურნალობა უნდა. განსაკუთრებული პირობები უნდა შემოტანას, შენახვას [განსაკუთრებული ცივი ჯაჭვის წამალია. ინახება – 60 გრადუსზე] კადრები უნდა მომზადდეს, ინფრასტრუქტურა, სადაც უნდა გაკეთდეს. ეს წამალი 2 საათის განმავლობაში შედის ვენაში. არსებობს ანაფილაქსიური რეაქციების რისკები. ყველაფერი უნდა იყოს მომზადებული.

ეს არ შეიძლება იყოს ვაქცინციის ცენტრი. ეს უნდა იყო ცენტრი, რომელიც იქნება საამისოდ მომზადებული.

კვლევა არის შესანიშნავი შესაძლებლობა. პრაქტიკას მიიღებენ ჩვენი ექიმები; ინფრასტრუქტურა ჩამოყალიბდება. დღეს მსოფლიოში ინოვაციები, ძირითადად, ბიოლოგიური მოლეკულებია. ძირითადად, ასეთი რთული წამლებია. მარტივი მოლეკულური წამლები აღარ იქმნება. თუ კი იშვიათი და რთული დაავადებების მკურნალობა გვინდა, ქვეყანამ უნდა მოამზადოს ინფრასტრუქტურა.

მე მესმის მათი სიფრთხილე, თავშეკავება, მაგრამ ეს ის მომენტია, რომლის საპირწონედ ბავშვების სიცოცხლეა. ამიტომ ვფიქრობ, მეტი გამბედაობა და აქტიურობაა საჭირო.“ – ამბობს თინა ტურძელაძე.

რა ვიცით „ელედივისის“ შესახებ

FDA-იმ [აშშ–ის წამლის სააგენტომ] გენური თერაპია 2023 წელს დაჩქარებული წესით დაამტკიცა. 2024 წლის 20 ივნისამდე „ელედივისს“ „დაჩქარებული ავტორიზაციის“ [accelerated approval] სტატუსი ჰქონდა. 2024 წლის 20 ივნისის გადაწყვეტილებით, „ელედივისს“ დაჩქარებულიდან ტრადიციული ავტორიზაცია [traditional approval] მიენიჭა, რადგან FDA-მ მიიჩნია, რომ მოგროვებული მონაცემები მისაღებია/საკმარისია/სხვა გზა არ არსებობს, მიუხედავად იმისა, რომ არსებობს ამ პროდუქტთან დაკავშირებული პოტენციური რისკები. 

2025 წლის 18 ივლისს FDA-მ მწარმოებელ კომპანია Sarepta Therapeutics-ს „ელედივისის“ დისტრიბუცია აუკრძალა, რადგან კლინიკურ კვლევებში მონაწილე სამი ბავშვი გარდაიცვალა, რაც შესაძლოა, დაკავშირებული ყოფილიყო ამ წამლის მიღებასა და სიკვდილიანობის მაღალ რისკებთან, მაგრამ ათ დღეში – 28 ივლისს – ისევ აღუდგა Sarepta Therapeutics-ს ნებართვა. 

აღნიშნულის შემდეგ FDA-მ წამლის შეფუთვას დამატებითი გაფრთხილება დაამატა [boxed warning], რომელიც, ძირითადად, ღვიძლის მწვავე და სერიოზულ დაზიანებას უკავშირდება. 

კომპანიის მონაცემებით, 2025 წლის ნოემბრისთვის  ELEVIDYS მიიღო ათასზე მეტმა პაციენტმა. 

Elevidys არ არის რეკომენდებული ისეთი პაციენტებისთვის, რომლებსაც:

• აქვთ ღვიძლის დადასტურებული დაზიანებები [მათ შორის, გამა–გლუტამილ ტრანსფერაზის კონცენტრაცია პლაზმაში > 2-ზე მეტი  ან მაღალი აქვთ საერთო ბილირუბინის კონცენტრაცია, რომელიც შესაძლოა, გამოწვეულია იყოს ჟილბერტის სინდრომით ან აქვთ ჰეპატიტის ჯგუფის [A,B,C] მიმდინარე ინფექციები, რადგან ამ წამლის მიღება დაკავშირებულია ღვიძლის სერიოზულ დაზიანებასა და ღვიძლის მწვავე უკმარისობასთან.
• თუკი პაციენტს მკურნალობის დაწყებიდან ბოლო 4 კვირის განმავლობაში მიღებული აქვს ვაქცინა, ვინაიდან ეს წამალი დაკავშირებეულია იმუნოგენურობასა და უსაფრთხოების პოტენციურ რისკებთან. 
• თუკი პაციენტს მკურნალობის დაწყებიდან ბოლო 4კვირის განმავლობაში ჰქონდა აქტიური ინფექცია, რადგან ასეთ დროს წამლის უსაფრთხოება ყურადსაღებია. 

რატომ ვერ მიიღო წამალმა EMA-ს ავტორიზაცია, ჯერჯერობით:

მიზეზი იყო ეფექტიანობის არასაკმარისობა.

კვლევის მიხედვით, „ელევიდისმა“ 12 თვის განმავლობაში არ აჩვენა საკმარისი ეფექტი, მობილობის გაუმჯობესების თვალსაზრისით. შედეგები შემოწმდა როგორც წამლის, ასევე პლაცებოს ჯგუფში.

მობილობის გაუმჯობესება წამლისა და პლაცებოს ჯგუფებს შორის არ იყო სტატისტიკურად მნიშვნელოვანი, რაც იმას ნიშნავს, რომ ოდნავი გაუმჯობესება შესაძლოა, ყოფილიყო შემთხვევითი და არა წამალთან დაკავშირებული. გარდა ამისა, წამლის ჯგუფში ბავშვებს დისტროფინის ცილის მცირე კონცენტრაცია გამოუმუშავდათ, რაც მათ მობილობას მნიშვნელოვნად ვერ აუმჯობესებდა.

წამალთან დაკავშირებულ კვლევებზე ინფორმაცია მოიძია და დაამუშავა ჟურნალისტმა ცირა გვასალიამ.