ბრიტანეთის ჯანმრთელობისა და მზრუნველობის ეროვნულმა ინსტიტუტმა (NICE) ინგლისის ჯანდაცვის ეროვნულ სისტემაში გამოყენებისთვის დიუშენის მედიკამენტის, ჯივინოსტატის გამოყენების რეკომენდაცია გასცა (სავაჭრო სახელით Duvyzat) იმ პაციენტებისთვის, რომლებსაც შენარჩუნებული აქვთ გადაადგილების უნარი (შეუძლიათ სიარული ან დგომა) და არიან ექვსი წლის ან უფროსი ასაკის.
NICE წერს, რომ შეფასების რთული და გამოწვევებით სავსე პროცესი თითქმის ორ წელს გაგრძელდა.
„მედიკამენტებისა და ჯანდაცვის პროდუქტების მარეგულირებელი სააგენტოს (MHRA) მიერ პრეპარატის უსაფრთხოებისა და ეფექტურობის დადასტურებიდან 18 თვის შემდეგ, ეს გადაწყვეტილება გარდამტეხი მომენტია DMD-ის მქონე ადამიანებისთვის.
ამჟამად ინგლისსა და შოტლანდიაში პაციენტებისთვის ხელმისაწვდომია დიუშენის კუნთოვანი დისტროფიის სამკურნალო ორი დამტკიცებული პრეპარატი (მეორე პრეპარატი არის ატალურენი (Ataluren), რომელიც ცნობილია სავაჭრო სახელწოდებით Translarna).
ეს ნიშნავს მნიშვნელოვან პროგრესს ამ იშვიათი, მძიმე გენეტიკური დაავადების მკურნალობაში, რომელიც იწვევს კუნთების პროგრესირებად სისუსტეს და საბოლოოდ აზიანებს გულსა და ფილტვებს“, – წერს ორგანიზაცია Duchenne UK.
Duchenne UK-ის თანადამფუძნებელი ალექს ჯონსონი ამბობს, რომ NICE-ს თითქმის ორი წელი დასჭირდა გადაწყვეტილების მისაღებად.
„ამ პერიოდში ბევრმა ბავშვმა დაკარგა მობილობა, რისი აღდგენაც DMD-ის დროს შეუძლებელია… ეს გამოცდილება ხაზს უსვამს სისტემური რეფორმის აუცილებლობას, რათა იშვიათი და მძიმე დაავადებების სამკურნალო მედიკამენტები უფრო სწრაფად ფასდებოდეს“, – განაცხადა მან.
ჯივინოსტატი (სავაჭრო სახელწოდება Duvyzat) არის ჰისტონ დეაცეტილაზას (HDAC) ინჰიბიტორი.
კლინიკურმა კვლევებმა აჩვენა, რომ ის ანელებს დიუშენის პროგრესირებას იმ ბიჭებში, რომელთაც შენარჩუნებული აქვთ სიარულის უნარი. მიუხედავად იმისა, რომ ეს არ არის სრული განკურნება, მტკიცებულებები მოწმობს, რომ პრეპარატს შეუძლია კუნთების ფუნქციის ხანგრძლივად შენარჩუნება.
პრეპარატმა მარეგულირებლის თანხმობა დიდ ბრიტანეთში 2024 წლის დეკემბერში მიიღო. NICE-ის რეკომენდაცია კი ნიშნავს, რომ მისი დაფინანსება ახლა უკვე NHS-ის მიერ მოხდება.
რას ნიშნავს NICE-ის გადაწყვეტილება?
ახლა NHS-ს შეუძლია დაიწყოს პროცედურები პრეპარატის რუტინული ხელმისაწვდომობის უზრუნველსაყოფად.
დღეს გამოქვეყნებულ დოკუმენტს აქვს 15-დღიანი სააპელაციო პერიოდი (რაც, როგორც წესი, ფორმალობაა). ამის შემდეგ, NHS-ის კონსტიტუციის თანახმად, საავადმყოფოებს აქვთ 90 დღე, რათა მედიკამენტი პაციენტებისთვის ხელმისაწვდომი გახადონ.
EAP პროგრამა: მათთვის, ვინც უკვე იღებს პრეპარატს „ადრეული წვდომის პროგრამით“ (EAP), NHS-ის რუტინულ დაფინანსებაზე გადასვლა შეუფერხებლად უნდა მოხდეს.
გაერთიანებული სამეფოს სხვა ნაწილები: შოტლანდიაში პრეპარატი უკვე დამტკიცებულია. უელსი და ჩრდილოეთ ირლანდია, როგორც წესი, იზიარებენ NICE-ის რეკომენდაციებს, ამიტომ პროგრესი იქაც მალეა მოსალოდნელი.
რეკომენდაცია ეხება მხოლოდ პაციენტებს, რომელთაც მკურნალობის დაწყებისას შეუძლიათ სიარული ან დგომა. თუმცა, თუ პაციენტი მკურნალობის პროცესში დაკარგავს სიარულის უნარს, მას შეუძლია გააგრძელოს პრეპარატის მიღება, სანამ ეს კლინიკურად სასარგებლოდ მიიჩნევა.
საქართველოში დიუშენის კუნთოვანი დისტროფიის დიაგნოზის მქონე 100-მდე ბავშვია. მშობლები მოითხოვენ, სახელმწიფომ შეიძინოს და დააფინანსოს თანამედროვე მედიკამენტები, რომლებიც სხვა ქვეყნებში უკვე გამოიყენება და ბავშვების მდგომარეობის გაუარესებას ანელებს.
„ქართული ოცნების“ მაღალჩინოსნები ამბობენ, რომ დიუშენის კუნთოვანი დისტროფიის წამლების კვლევა დასრულებული არ არის და მათი გამოყენება სარისკოა.
ჯანდაცვის მინისტრმა მიხეილ სარჯველაძემ თქვა, რომ წამლები უბრალოდ გადაავადებენ ბავშვების ეტლის გამოყენების საჭიროებას და ხაზს უსვამს რისკებს, რომლებიც თან ახლავს წამლების გამოყენებას.
დიუშენის კუნთოვანი დისტროფიის მქონე ბავშვების მშობლები მთავრობის ადმინისტრაციასთან უწყვეტ აქციას მართავენ. შენობასთან მათ უკვე 16 ღამე გააკეთეს.
