ზაალ კოკაია: ის ფაქტი, რომ წამალი დაჩქარებული წესით დაამტკიცეს, მიუთითებს, რომ პრეპარატი ეფექტიანია

პუბლიკა

ლუნდის უნივერსიტეტის ექსპერიმენტული სამედიცინო კვლევის პროფესორი ზაალ კოკაია ვიდეოში, რომელშიც ის აქონდროპლაზიის დიაგნოზსა და პრეპარატ Voxzogo- ზე საუბრობს, ამბობს, რომ ახალი პრეპარატის ეფექტიანობა და უსაფრთხოება მესამე ფაზის კლინიკური კვლევის ეტაპზე შეფასდა და ის ფაქტი, რომ წამალი დაამტკიცეს აჩქარებული და პრიორიტეტული წესით, იმაზე მიუთითებს, რომ ეს პრეპარატი ეფექტიანია და ძალიან საჭიროა პაციენტებისთვის.

„აქონდროპლაზია გენეტიკური დაავადებაა, რომელიც განაპირობებს არაპროპორციულ ზრდას და მოკლე კიდურებს. იგი გამოწვეულია ერთ-ერთი გენის სტრუქტურის ცვლილებით, რაც იწვევს ამ გენით კოდირებული ცილის გაძლიერებულ წარმოქმნას. ეს კი, თავის მხრივ, ბავშვის ზრდის პროცესში ხრტილის ძვლად გარდაქმნას აფერხებს, კიდურების ძვლების შენელებულ ზრდას იწვევს და, ამასთან, დაკავშირებულია ბევრ სხვა სიმპტომთან.

ახალი პრეპარატი იწვევს დეფექტური გენის მიერ წარმოქმნილი ცილის რაოდენობის შემცირებას და, შესაბამისად, ხრტილი უფრო ადვილად გარდაიქმნება ძვლად.

წამლის უსაფრთხოება და ეფექტიანობა შეფასდა ძალიან დეტალურად და სარწმუნოდ წარმოებულ.წ. მესამე ფაზის კლინიკურ კვლევაში. მისი გვერდითი ეფექტები მიღებულ დადებით შედეგებთან შედარებით მინიმალურია.

ეს პრეპარატი ამერიკის წამლებისა და საკვების ადმინისტრაციამ დაამტკიცა 2021 წლის ნოემბერში. ის ფაქტი, რომ წამალი დაამტკიცეს აჩქარებული და პრიორიტეტული წესით, ზედმეტი ბიუროკრატიული ფორმალობების გარეშე, იმაზე მიუთითებს, რომ ეს პრეპარატი ეფექტიანია და ძალიან საჭიროა პაციენტებისთვის.

ვოქსოგო აღიარებულია ევროკავშირისა და იაპონიის რეგულატორების მიერ. ეს პრეპარატი არა მარტო ხელს უწყობს ბავშვების ზრდას, არამედ, რაც ძალიან მნიშვნელოვანია, ამსუბუქებს მძიმე სიმპტომებს, ეს პრეპარატი ბავშვებს დაეხმარება საზოგადოებაში ადაპტაციაში, მისცემს თავის მოვლისა და ცხოვრების ხარისხის გაუმჯობესების შანსს.“ – ამბობს ზაალ კოკაია.

აქონდროპლაზიის მქონე ბავშვთა მშობლები მე-7 დღეა, საპროტესტო აქციას მართავენ მთავრობის ადმინისტრაციასთან. მათი მოთხოვნაა, სახელმწიფომ საქართველოში შემოიტანოს და დააფინანსოს ბავშვებისთვის აუცილებელი პრეპარატი Voxzogo, რომელიც ავტორიზებულია აშშ-ის წამლისა და საკვების ადმინისტრაციის (FDA), ასევე ევროპის წამლის სააგენტოს (EMA) მიერ.